- 兩次輸注 3 mg/kg 後，TED 的體徵和症狀均有顯著且迅速的改善，與之前 10 和 20 mg/kg 的結果基本一致
- 在 3 mg/kg VRDN-001 治療的患者中，67% 獲得眼球突出反應，56% 獲得總體反應，67% 達到臨床活動評分 (CAS) 為 0 或 1，20% 的複視完全消退
- 迄今為止，在接受 VRDN-001 治療的所有 21 名患者中，71% 獲得眼球突出反應，67% 獲得總體反應，62% 達到CAS 為 0 或 1，54% 的複視完全消退，所有劑量水平安全性良好
- 3 mg/kg 數據支持潛在的每月一次低劑量皮下給藥方案
馬薩諸塞州沃爾瑟姆, Jan. 17, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Zenas BioPharma 是一間全球性的生物製藥公司，致力於成為免疫療法開發和商業化領域的領軍者。該公司宣佈其合作夥伴 Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN)，一家專注於發現和開發潛在的同類最優藥物以治療嚴重和罕見疾病的生物製藥公司，在其正在進行的 VRDN-001 的 1/2 期臨床試驗中，從第三個、低劑量隊列中獲得了積極的頂線臨床數據。VRDN-001 是一種抗胰島素樣生長因子 1 受體 (IGF-1R) 抗體，用於治療患有活動性甲狀腺眼病 (TED) 的患者。該數據進一步驗證了 VRDN-001 (ZB001) 的潛在差異化和同類最優特性。
該數據進一步支持 Zenas 正在中國進行的 ZB001 治療甲狀腺眼病 (TED) 的 1/2 期臨床研究。Zenas 於 2020 年 10 月從 Viridian 獲得在大中華區開發、製造和商業化 ZB001 (VRDN-001) 和其他靶向 IGF-1R 化合物的非腫瘤適應症的獨家權利。
關於 Viridian 的 VRDN-001 (ZB001) – 1/2 期概念驗證試驗
這項雙盲、安慰劑對照的 1/2 期試驗的概念驗證部分評估了兩次靜脈輸注 VRDN-001 (ZB001)，間隔三週，在第一次給藥後六週衡量療效。VRDN-001 (ZB001) 在 3、10 和 20 mg/kg 的劑量下進行了評估，每個隊列設計為包括 6 名隨機分配至藥物組的患者和兩名隨機分配至安慰劑組的患者。Viridian 之前宣佈了前兩個劑量隊列的積極結果，顯示出良好的安全性。第三個隊列評估的 VRDN-001 (ZB001) 劑量為 3 mg/kg，並公佈了 6 週的數據。在 3 mg/kg 劑量隊列中，9 名患者被隨機分配接受 VRDN-001 (ZB001)，以使篩選後符合條件的所有給予同意的患者都能夠參與試驗，另外還有2 名患者被隨機分配接受安慰劑，其中一名接受安慰劑的患者在 6 週評估前中止了試驗。
VRDN-001 (ZB001) – 安全性數據
VRDN-001 (ZB001) 在三個劑量隊列中接受治療的所有患者中總體上安全且耐受性良好。截至 2022 年 12 月 19 日（最近的隨訪觀察截止日期），接受 VRDN-001 (ZB001) 治療的患者未報告嚴重不良事件 (SAEs)、停藥和輸液反應。3 mg/kg 劑量水準下的安全性和耐受性與先前報告的結果大體一致。
VRDN-001 (ZB001) – 臨床活性數據
在3 mg/kg (n=9)、10 mg/kg (n=6) 和20 mg/kg (n=6) 隊列中，所有 VRDN-001 (ZB001) 治療的患者 (n=21) 均接受了兩個完整週期的治療，並評估了眼球突出、臨床活動評分 (CAS) 和複視的變化。在三個隊列中，眼球突出和 CAS 的改善大體一致。對全身 IGF-1 水平（靶標作用的生物標誌物）的初步分析表明，在三個隊列中也觀察到類似的增加。在第 6 周，在 3 mg/kg 隊列 (n=9) 和所有三個劑量組 (n=21) 中觀察到以下活性：
眼球突出
- 眼球突出反應率，定義為眼球突出測量法量測的眼球突出較基線減少 ≥2毫米 (mm)
- 3 mg/kg 隊列為 67%
- 所有三個劑量組為 71%
- 用眼球突出測量法量測的眼球突出較基線平均減少值
- 3 mg/kg 隊列為 2.7 mm
- 所有三個劑量組為 2.3 mm
- 透過盲法、集中審查的磁力共振掃描 (MRI) 量測的眼球突出較基線平均減少值
- 3 mg/kg 隊列為 2.8 mm（7 名患者接受了 MRI 檢查）
- 所有三個劑量組均為 2.76 mm（16 名患者接受了 MRI 檢查）
臨床活動評分 (CAS)
- 從 TED 體徵和症狀的 7 點衡量結果來看，CAS 較基線平均減少量為：
- 3 mg/kg 隊列為 4.2 分
- 所有三個劑量組為 4.1 分
- 對 CAS 的最大或接近最大治療效果，定義為在 TED 體徵和症狀的 7 點綜合衡量中 CAS 達到 0 或 1
- 3 mg/kg 隊列為 67%
- 所有三個劑量組為 62%
總體反應
- 總體反應率，定義為眼球突出減少 ≥ 2 mm 和 CAS 減少 ≥ 2 分
- 3 mg/kg 隊列為 56%
- 所有三個劑量組為 67%
複視
- 複視完全消退，定義為基線複視患者在 Gorman 主觀複視量表上得分為 0
- 3 mg/kg 隊列為 20%（基線時有 5 名複視患者）
- 所有三個劑量組為 54%（基線時有13 名復視患者）
關於 TED
TED 是一種嚴重的影響和危害視力的自身免疫性疾病，它會在眼眶內引起炎症，從而導致複視、疼痛和潛在的失明。TED 是一種進行性疾病，包括初始活動期，然後過渡到慢性期。在中國沒有批准用於 TED 患者的治療方法，治療方案有限，並且通常涉及會造成嚴重副作用的高劑量類固醇，或手術干預。
關於 Viridian Therapeutics
Viridian Therapeutics 是一家生物製藥公司，專注於為患有嚴重和罕見疾病的患者研發潛在的同類最優藥物。Viridian 在抗體發現和工程方面的專業知識，使其能夠在商業上已確定的疾病領域，針對已經過驗證的藥物靶標開發差異化的治療性候選藥物。
Viridian 正在臨床上推進多個候選藥物以治療甲狀腺眼病 (TED) 患者。該公司最近啟動了名為 “THRIVE” 的首個全球 3 期試驗，以評估 VRDN-001 在活動性 TED 患者中的安全性和有效性。Viridian 還在慢性 TED 患者的一項2 期概念驗證試驗中對 VRDN-001 進行評估。除了 VRDN-001 靜脈給藥項目外，公司還在推進其皮下策略的兩個候選藥物，目標是為 TED 患者提供更方便的治療方案。Viridian 正在開發自身免疫性疾病和罕見疾病的多項臨床前項目。
Viridian 總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。如欲瞭解更多資訊，請瀏覽 https://www.viridiantherapeutics.com.
關於 Zenas BioPharma
Zenas BioPharma 是一間全球性的生物製藥公司，致力於成為免疫療法開發和商業化領域的領軍者，以服務於全球患者。Zenas 在全球範圍內開展臨床研發和運營，並在具有高度未滿足醫療需求的領域推進其深厚且均衡、包含潛在同類首創和同類最優自體免疫療法的全球產品組合，同時滿足全球醫療環境的動態價值要求。透過成功的業務發展戰略，公司的管線業務持續增長。我們經驗豐富的領導團隊和廣泛的業務合作夥伴共同致力於推動公司的卓越運營，為自體免疫性疾病患者及罕見病患者提供潛在的變革性療法，從而改善患者的生活。如欲瞭解 Zenas BioPharma 的更多資訊，請瀏覽 www.zenasbio.com，並在 Twitter (@ZenasBioPharma) 和 LinkedIn 上關注我們。
投資者和媒體聯絡人：
Joe Farmer, 總裁兼首席運營官
Zenas BioPharma
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